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阿伐曲泊帕(avatrombopag)是一种与食物一起服用的口服TPO-RA,能模拟TPO的作用,TPO是正常血小板生产的主要调节因子。阿伐曲泊帕已于2018年5月获得FDA批准,用于治疗将接受手术的慢性肝病(CLD)成人患者的血小板减少症。


在关键性3期临床研究中,阿伐曲泊帕给*导致大多数患者在治疗的第八天血小板计数至少为50,000/μL,在为期6个月的疗程中,阿伐曲泊帕维持血小板计数在目标范围内的效果优于安慰剂。其它支持申请的疗效数据来自两项治疗ITP的2期临床试验,和两项治疗CLD患者血小板减少症的3期临床试验。FDA批准AkaRx旗下阿伐曲泊帕(avatrombopag)片用于治疗血小板计数降低(血小板减少症),适用于拟进行医疗或牙科手术的慢性肝病成年患者。血小板计数降低及需要手术的慢性肝病患者的出血风险增加,阿伐曲泊帕证明可以安全地增加血小板计数。这款*物可以降低或消除血小板输注的需求,从而避免相关的感染风险及其他副作用。


免疫性血小板减少症(Immune thrombocytopenia,ITP)又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病,表现为血小板计数减少(<100×10^9/L)。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加,继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L<PLT<100×10^9/L),中度(50×10^9/L<PLT<75×10^9/L)和重度(PLT<50×10^9/L)血小板减少症。


获批治疗慢性ITP的二线治疗*物包括TPO受体激动剂(阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭),以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂(福他替尼)。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好;然而,随着治疗时间延长,一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用,并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。


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