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阿伐曲泊帕主要用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病（CLD）相关血小板减少症。该*通过与血小板生成素受体上的不同位点结合，激活并刺激信号传导模拟血小板生成素的生物学效应，调节细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用进而导致血小板计数的增加。从巨核细胞形成到血小板生成的持续时间约为1周。
有研究发现阿伐曲泊帕在血小板基线为10至<20×109/L的患者中，应答率低，该亚组是否会受益于更高剂量的阿伐曲波帕，仍有待评估。该患者血小板基数为16×109/L，建议改其他升血小板的*物，例如重组人血小板生成素，同时积极进行人血小板输注。
免疫性血小板减少症（Immune thrombocytopenia，ITP）又称特发性血小板减少性紫癜。是一种少见的获得性自身免疫病，表现为血小板计数减少（<100×10^9/L）。这种免疫性血小板破坏可导致患者出血风险增加，继而引发多种严重并发症。我国通常以低于100×10^9/L为诊断标准。根据血小板减少程度可分为轻度(75×10^9/L＜PLT＜100×10^9/L），中度(50×10^9/L＜PLT＜75×10^9/L）和重度（PLT＜50×10^9/L)血小板减少症。
获批治疗慢性ITP的二线治疗*物包括TPO受体激动剂（阿伐曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭），以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂（福他替尼）。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好；然而，随着治疗时间延长，一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转换使用，并且超过75%的患者在转换后达到或保持应答。
目前ITP的管理现状如下，治疗目的是维持血小板计数≥30×10^9/L，减少出血，提高生活质量。
阿伐曲泊帕是被欧洲和美国批准用于ITP的最新*物。其优势在于：口服给*，机制方面与内源性TPO协同升血小板；无肝毒性；无饮食限制。