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晚期甲状腺髓样癌治疗选择-卡博替尼是一种口服给*的小分子广谱激酶抑制剂，能够有效地抑制多个受体靶点。卡博替尼（XL184）已经在肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。
一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼（XL184）组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。
试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者PFS有显着延长，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27%VS0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月。两组中位总生存期（OS）无统计学差异，为26.6个月VS 21.1个月。
临床试验中，卡博替尼（XL184）组最常见的不良反应包括：腹泻、口腔炎症、体重减轻、食欲减退、恶心、疲乏、口腔疼痛、头发颜色改变、味觉障碍、高血压、便秘、腹痛、呕吐、虚弱、发音困难、皮疹、皮肤干燥、头痛、脱发、头晕、关节痛、吞咽困难、肌肉痉挛、红斑、消化不良等。