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卡博替尼对甲状腺髓样癌的作用大吗？ 甲状腺髓样癌并不常见，约占甲状腺癌的1.7%，临床试验显示，卡博替尼（XL184）治疗甲状腺髓样癌中位无进展生存期达11.2个月。
卡博替尼(cabozantinib)是一种口服的多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制RET、MET、ROS1、VEGFR-1/2/3、KIT、TRKB、FLT-3、AXL和TIE-2等蛋白的酪氨酸激酶活性，可用于甲状腺髓样癌、非小细胞肺癌、肝癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌、黑色素瘤等癌症的治疗。
一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。
试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼（XL184）治疗的患者PFS有显着延长[HR 0.28 (95% CI: 0.19, 0.40);p<0.0001]，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27% VS 0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月(95%CI:11.1,19.3)。两组中位总生存期（OS）无统计学差异，为26.6个月 VS 21.1个月。