帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制*耐*或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。在其获批的II期临床试验中，270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
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帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌*物。2012年12月经美国FDA批准上市，用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的Chemicalbook患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐*。还用于治疗成人未使用过其他TKIs治疗的CML和Ph+ALL。
帕纳替尼普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在有效抑制天然BCR-ABL1以及所有单一耐*突变，包括T315I突变。OPTIC是一项2期试验，前瞻性评估三种起始剂量（45、30或15mg）范围内的普纳替尼对先前TKI（≥2）耐*或携带T315I突变的慢性期慢性髓系白血病（CP-CML）患者的有效性和安全性。其目的在于优化普纳替尼在高度耐*CP-CML患者中的疗效并提高其安全性。
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