硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤。此类患者的系统性治疗方案非常有限，唯一经过临床验证的方案是甲氨蝶呤联合长春花碱化疗。培唑帕尼（帕唑帕尼）是一个靶向VEGFR1、2、3、PDGFRα、β和c-KIT的TKI，目前已经获批用于软组织肉瘤治疗。那对于硬纤维瘤，培唑帕尼是否有治疗作用呢？DESMOPAZ是一项非对比、随机、开放、多中心二期研究。中位随访时间为23.4个月，培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别有52%（25/48）和23%（5/22）的患者完成了1年治疗。
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截至本次分析，除培唑帕尼组中1例患者死亡以外，其他患者均存活，两组的中位OS均尚未达到，2年、3年和4年的OS率相似，培唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组分别为97.3%和100%。在培唑帕尼组中，大多数的患者出现肿瘤缩小；46例患者中，17例（37.0%）取得PR，27例（58.7%）取得SD，2例（4.4%）为PD（其中1例合并加德纳氏综合征，1例为CTTNB1野生型肠系膜肿瘤）。甲氨蝶呤联合长春花碱组的20例患者中，11例（55%）观察到肿瘤缩小；5例（25%）患者最佳疗效为PR，10例（50%）为SD，4例（20%）为PD。
安全性分析：70例患者可进行安全性分析，帕唑帕尼组和甲氨蝶呤联合长春花碱组3-4度不良事件（AE）发生率分别为56%和77%。本研究结果显示，患者接受培唑帕尼治疗，6个月的未进展率为83.7%，研究达到主要终点。这一研究结果证实，培唑帕尼用于进展型硬纤维瘤显示出一定的临床疗效，可以考虑作为这类罕见疾病的治疗选择。
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