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本文由印惠康海外医疗发布 微信：yhk120120
帕唑帕尼是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌（一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型）、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。可以改善卵巢癌患者的生存期？
有临床研究显示帕唑帕尼(商品名Votrient)也能有效治甲状腺癌，能使一半患者的肿瘤体积缩小，较常用*物更能长时间稳定病情，可以维持相当长一段时间的治疗效果，是目前为止治疗甲状腺癌应答率最高的*物。
实验纳入940名患者，这些患者组织学确诊为卵巢，输卵管或腹膜癌症，国际妇产科联合会（FIGO）II-IV期，首次接受外科手术和至少五个疗程的铂-紫杉醇化疗法之后无进展。患者按1:1随机分配每天接受帕唑帕尼800mg或安慰剂，共24个月。主要终点是研究人员按RECIST1.0评估的无进展生存期。
结果显示：与安慰剂组相比，帕唑帕尼维持组的无进展生存期显著延长（[hr/],0.77；95%CI,0.64-0.91；P=.0021；中位PFS分别为：17.9vs.12.3）。对35.6%的患者进行基于事件的中期生存分析显示没有显著差异。帕唑帕尼组的3/4级不良反应发生率较高，主要包括：高血压（30.8%），嗜中性粒细胞减少症（9.9%）肝相关毒性（9.4%），腹泻（8.2%），疲劳（2.7%），血小板减少症（2.5%）和手足综合征（1.9%）。帕唑帕尼组（33.3%）因不良反应而终止治疗的患者比例高于安慰剂组（5.6%）。
以上结果表明，对于一线化疗无进展的晚期卵巢癌患者，帕唑帕尼维持疗法能够改善患者的中位无进展生存期5.6个月（HR,0.77），总生存期数据未显示获益。
帕唑帕尼是一种口服多重激酶抑制剂，它可以抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1/-2/-3，血小板衍生生长因子受体（PDGFR）-α/-β和干细胞因子。临床前和临床研究支持VEGFR和PDGFR作为晚期卵巢癌治疗的靶点。发表在《临床肿瘤学杂志》的一篇文章评估了帕唑帕尼维持疗法治疗卵巢癌患者的疗效，这些患者在一线化疗中疾病没有进展。