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慢性淋巴细胞白血病(chronic lymphocytic leukemia,CLL)是最常见的成人白血病之一。患者细胞中的B细胞淋巴瘤因子2(B-cell lymphoma-2,BCL-2)可促进癌细胞生长,在CLL和其他B细胞恶性肿瘤中常过度表达。新诊断的CLL病例中,约10%患者属于染色体17p缺失型,复发型病例中这一比例高达20%。染色体17p可以抑制癌细胞生长,当染色体17p缺失时,CLL患者通常平均生存期不超过3年。Venetoclax(VEN)暂译名维奈托克,异名维奈托斯、维尼托克,代号GDC-0199、ABT-199、GDC0199、RG7601,英文缩称VEN。英文化学名4-(4-{[2-(4-chlorophenyl)-4,4-dimethyl-1-cyclohexen-1-yl]methyl}-1-

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2020年12月，Venetoclax在国内获批上市，适应症为与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)联用，治疗75岁或以上新确诊或因并发症无法接受强力诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者。试验结果显示，与阿扎胞苷+安慰剂相比，Venetoclax+阿扎胞苷的完全缓解率（CR）达37%，CR+CRh（完全缓解伴随部分血液学恢复）达65%，而安慰剂组的CR仅为18%，CR+CRh仅为23%；治疗组OS为14.7m，安慰剂组仅为9.6个月。