普纳替尼是一种通过先进的计算和基于结构的*物设计方法精心设计的靶向肿瘤*物。其独特的设计重点是有效抑制BCR-ABL1及其突变。这不仅包括天然BCR-ABL1，还包括所有治疗耐*突变，包括众所周知的耐*T315I突变。普纳替尼（Ponatinib/Iclusig）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。它是一种强效的抗癌*物，对多种癌症细胞系具有显著的抑制作用。
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白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。
普纳替尼的发现和发展源于对酪氨酸激酶在癌症中的作用的研究。酪氨酸激酶是细胞信号转导过程中的关键酶，它们在癌症细胞的生长、分化和存活中发挥着重要作用。普纳替尼能够抑制多种酪氨酸激酶，包括BCR-ABL、Src和PDGFR等，从而阻断癌症细胞的信号转导，抑制其生长和增殖。
根据近期发表的关键性PACE试验的结果，普纳替尼（Iclusig）能够让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者保持深度、持久的缓解。PACE临床试验的5年随访数据强调了Iclusig（ponatinib）作为治疗选择的有效性。它为面临达沙替尼或尼洛替尼耐*或不耐受的慢性患者以及涉及BCR-ABL1T315I耐*性出现的病例带来了希望。事实证明，Iclusig对于患有粒细胞性白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的患者来说是一种有价值且有效的治疗方法。
普纳替尼的临床试验显示出了其显著的抗癌效果。PACE临床试验5年随访数据显示，Iclusig（普纳替尼，帕纳替尼）可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐*或不耐受，以及因出现BCR-ABL1T315I耐*的慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的有效治疗手段。在CML和ALL患者的临床试验中，普纳替尼能够显著降低患者的肿瘤负荷，延长生存期，提高生活质量。此外，普纳替尼还能够克服一些其他抗癌*物的耐*性，对于一些难治性的癌症患者具有较好的疗效。