癌症是一大类恶性肿瘤的总称。目前,全球疾病死亡的主要原因就是由恶性肿瘤引起的,恶性肿瘤也成为了人类健康的主要杀手。而儿童肉瘤一直是威胁儿童健康的重大疾病,因为儿童肉瘤的表现形式复杂,诊断困难,治疗也需要多学科相互协作,是一项长期、复杂的治疗过程,且会增加家庭的痛苦。
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拉罗替尼(Larotrectinib)是一种新型的口服小分子*物,具有高选择性,对原肌球蛋白受体激酶(TRK)具有较好的抑制作用,主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体(NTRK)基因融合的治疗(NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子)。拉罗替尼可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者,其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%,其中22%的患者可以达到完全缓解,即影像学完全找不到肿瘤的存在。
一项研究表明,局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗,还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别,拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月,71%的患者1年后仍有效。一项数据显示,244例患者中64%已存活4年,这是肿瘤治疗极其罕见的。
作为全球首个不区分癌症种类,只针对特定基因突变的靶向*,拉罗替尼可以用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类别,即使标准治疗失败,进行NTRK基因检测,如果存在相对应基因的患者,就可以使用,而且起效快、作用持久,适用于儿童和成年人。拉罗替尼是口服液,规避了吞咽困难的问题,而且口感的调整,使儿童更易于接受,提高了依从性,特别是对于学龄儿童,在减少了用*风险的同时,还减少了对于患儿生活、学习上的影响