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拉罗替尼（Larotrectinib）是一种新型的口服小分子*物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子）。拉罗替尼的研发背后凝聚了无数科研人员的心血和智慧。作为一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，拉罗替尼针对的是一组被称为NTRK基因融合的罕见癌症。这些癌症类型虽然相对少见，但每一种都具有极高的恶性程度和难治性。拉罗替尼的研发，为这些患者打开了一扇新的治疗之门。
作为全球首个不区分癌症种类，只针对特定基因突变的靶向*，拉罗替尼可以用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类别，即使标准治疗失败，进行NTRK基因检测，如果存在相对应基因的患者，就可以使用，而且起效快、作用持久，适用于儿童和成年人。
拉罗替尼主要作用于NTRK基因家族，这是一种在多种癌症中都可能发生的突变基因。当NTRK基因发生突变时，会导致细胞信号传导异常，从而促进肿瘤细胞的增殖。拉罗替尼通过抑制NTRK基因的功能，阻断肿瘤细胞的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。这种作用机制使得拉罗替尼对多种类型的癌症都具有潜在的治疗作用。拉罗替尼的作用机制主要是通过抑制NTRK基因融合蛋白的活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。NTRK基因融合是一种较为罕见的癌症驱动因素，它在多种类型的癌症中都有可能出现。拉罗替尼的出现，使得这些原本难以治疗的癌症有了更为有效的治疗方法。
拉罗替尼在临床试验中展现出了令人瞩目的疗效。在一项涉及多种类型癌症患者的临床试验中，拉罗替尼的有效率达到了惊人的75%。这意味着，在接受拉罗替尼治疗的患者中，有75%的患者出现了病情缓解。一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别，拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月，71%的患者1年后仍有效。一项数据显示，244例患者中64%已存活4年，这是肿瘤治疗极其罕见的。这一疗效数据在癌症治疗领域堪称惊艳，为拉罗替尼赢得了广泛的关注和认可。